index_new5.html
../../../zaker_core/zaker_tpl_static/wap/tpl_guoji1.html
![]()
本文讲述了章迎（化名）被确诊为骨髓增生异常综合征（MDS）的经历。MDS是一种常见的血液疾病，早期症状易被误诊为普通贫血。章迎在女儿的陪伴下，克服了对病情的恐惧和对治疗的犹豫，接受了TGF-β抑制剂治疗。这种创新的治疗手段帮助他摆脱了输血依赖，改善了贫血状况，显著提升了生活质量。章迎重拾健康，积极面对生活，也让家人看到了希望，体现了亲情的力量和医学进步带来的福音。
🌟 **MDS的早期识别与诊断挑战**：章迎最初的症状表现为持续疲劳、乏力、面色苍白，被误认为是普通贫血或“疰夏”。直到血红蛋白急剧下降，指甲发白，才被建议前往大医院检查。确诊为骨髓增生异常综合征（MDS）的过程，凸显了该疾病早期症状不典型、易被忽视的特点，以及及时专业诊断的重要性。MDS是一种造血干细胞的克隆性疾病，可能发展为急性髓系白血病，早期识别对预后至关重要。
💖 **亲情支持与战胜恐惧**：面对MDS这一沉重诊断，章迎一度产生放弃治疗的念头，担心拖累家人。然而，女儿章薇的悉心陪伴、查阅资料和不懈劝说，以及全家的支持，最终让他重拾了战胜疾病的勇气。家人之间的情感纽带和对生命的珍视，是患者克服心理障碍、积极接受治疗的重要动力。
🚀 **创新疗法改善生活质量**：章迎接受的TGF-β抑制剂治疗，是一种针对较低危MDS的促红细胞成熟疗法。该疗法通过降低Smad 2/3信号通路的活性，促进红细胞成熟，有效改善了患者的贫血状况，使其摆脱了输血依赖。治疗后，章迎的血红蛋白水平恢复至100g/L以上，体力显著增强，生活质量得到极大提升，重拾了积极乐观的生活态度，并对未来充满希望。
🩺 **MDS治疗的新进展与展望**：文章指出，MDS治疗的重点在于改善生活质量和避免疾病进展。虽然传统治疗方法如红细胞生成刺激剂（ESA）存在疗效有限、持续时间短等问题，但以TGF-β抑制剂为代表的新型疗法，为MDS患者提供了摆脱输血依赖、延长生存期的可能。这标志着MDS治疗正朝着更精准、更有效的方向发展，为患者带来更多希望。
2025-10-25 12:03 广东
尽管不知道这段路有多长，他希望先把眼前这段路走好
全文共3963字，阅读大约需要8分钟。
对许多人来说陌生的医学名词，却是许多家庭日夜抗争的命运枷锁。血液，承载着生命的健康与力量；疾病，却让血液蒙尘、让生命失色。当命运的风暴悄然来袭，曾被章迎荫护的女儿，如何守护父亲的夏天？
章迎置身菜园，清新的空气和蔬果的清香让他心生愉悦。平日里，他以种地为生，拥有19亩苞米地，自己还打理一个小菜园。秋天总会让人升腾出丰收的情愫，章迎格外珍惜眼前的幸福时光。就在那年秋天，章迎的身体突然垮了。别说侍弄小菜园，就连走一两里路去苞米地的力气都没有，他面色苍白、四肢无力，贫血严重到“犯迷糊晕了过去”。他被确诊为骨髓增生异常综合征（MDS），一种在老年人中较为常见却很容易被忽视的血液疾病，早期症状和普通贫血相似。对许多人来说陌生的医学名词，却是许多家庭日夜抗争的命运枷锁。血液，承载着生命的健康与力量；疾病，却让血液蒙尘、让生命失色。当命运的风暴悄然来袭，曾被章迎荫护的女儿，如何守护父亲的夏天？1
慢性贫血？
暑假里，一向硬朗的章迎经历了一段时间持续的疲劳和乏力，当时正值酷暑，以为是疰夏的他并未太在意。眼见秋收的季节到了，他想去苞米地里干活，却连一里地都走不动。“吃饭倒是正常，就是腿软，二楼都上不去，感觉大腿肚以下都不是自己的。”他回忆这种心有余而力不足的感觉。骨髓增生异常综合征（MDS）患者 章迎（化名）一天早上起床，他无意中发现自己的指甲盖发白。等不及每年的例行体检，他赶紧去当地的县医院检查。体检结果显示，章迎的血红蛋白不到80g/L，远低于正常值。他不懂什么是血红蛋白，只记得医生告诉他贫血，建议他“去哈尔滨看看”。雇人处理掉地里的苞米，他赶紧奔赴哈尔滨的女儿家。章迎的两个闺女都已经成家，大女儿章薇平时在哈尔滨工作，在她的印象中，父亲就像是一棵静默的老槐树，根系深扎进黑土地，庇护着一个家的悠悠岁月。但在哈尔滨见到父亲时，她形容父亲像是一朵“发蔫的花儿”，不可抵挡的老态在身体上、举止间展露无遗，头发白了，甚至连走路也不那么直溜。章薇赶紧带父亲去了哈尔滨医科大学第二附属医院做了一系列检查，都没找出问题症结。直到医生建议住院，做了骨髓穿刺后，章迎才被确诊为骨髓增生异常综合征。血管如同川流不息的高速公路，白细胞、红细胞、血小板像车子般疾驰。当“汽车工厂”——骨髓出现生产异常，无法制造足量的“车辆”——成熟的血细胞，导致血管中功能正常的白细胞、红细胞、血小板一种或是多种数量下降，人体就会出现感染、贫血或出血的情况。这就是骨髓增生异常综合征（MDS）。研究发现，骨髓增生异常综合征患者通常伴随Smad2/3信号通路的过度激活，其可抑制红系成熟，导致无效红细胞生成[1]。在中国，MDS的患者发病中位年龄为62岁。北京协和医院血液内科 韩冰主任医师北京协和医院血液内科韩冰主任医师介绍，MDS是一种源于造血干细胞的克隆性疾病，具有两大特征：一是骨髓抑制，患者会出现血细胞减少；二是恶性克隆，疾病有较高风险向急性髓系白血病转化。“2022年，世界卫生组织将MDS更名为‘骨髓增生异常性肿瘤’，强调了疾病的恶性特质。一旦转为急性髓系白血病，患者的生存期往往不到一年。”章迎的MDS诊断前还有“低危”这两个字。女儿查了很多资料，非但没被“低危”这个字眼安慰，反倒哭了，“起初我以为就是贫血，大不了打点贫血针，没想到这么严重”。大夫也告诉她，父亲的病“类似于白血病前期”。父亲才60多岁，还很年轻。数据显示，约77%的MDS患者在诊断时被归类为较低危MDS（LR-MDS）[2,3]，其中85%的患者确诊时已存在贫血并依赖红细胞输注[4]，患者中位生存时间不足5年。在哈尔滨期间，章迎的血红蛋白一度跌落到60g/L，不得不接受输血治疗。韩冰介绍，大多数低危MDS患者都有一定程度的贫血，常表现为乏力、活动耐力下降、气短、心衰，也有部分患者的首发症状表现为出血和感染。慢性贫血会导致乏力、头晕、心悸等症状，严重影响患者的生活质量，而长期慢性贫血会导致死亡风险显著增加。韩冰特别指出，由于MDS缺乏特异性症状，临床症状和很多疾病相似，病人容易被误诊。“如果在日常生活中出现不明原因的乏力、头晕、心慌、气短、出血，或者是不明原因的发热，建议大家一定要及时就医。”2
输血支持遭遇困境
对于章迎的病情，全家人都瞒着他。他的脾气，章薇再熟悉不过，“如果告诉他真实的病情，他会焦虑，会产生新的担忧，他一定会说‘放弃吧，我也活不了几年了’。”果不其然，看到一整个血液内科都是各种“不好的病”，章迎寻思“我是不是得癌症了？60多岁的人了，我没什么治疗价值了。”他嚷嚷着不治了，甚至威胁闺女们要断绝父女关系。章薇揣摩父亲的心思，“他觉得女儿们都已成家，都有各自的生活，他害怕最后人也不在了，钱也治没了。”章迎回忆当时的场景，“大闺女在屋里呜呜哭，小女儿跪下央求。”父亲的踟蹰，终究拗不过长久荫护的渴望，在家人的劝说和支持下，章迎终于同意接受治疗。北京协和医院血液内科 韩冰主任医师对于患者而言，血红蛋白维持在100-120g/L才能保障基本生活需求。而高达90%的较低危MDS患者存在慢性贫血，导致死亡风险显著增加。因此，伴有贫血的MDS患者往往需要定期输血，以增加血液中健康红细胞的数量。但在MDS患者的现实里，输血支持却面临着内外交困。一方面，部分患者可能无法得到充足、及时的输血治疗；另一方面，长期依赖输血对患者生活影响较大，且对于同时存在中性粒细胞减少的MDS患者，输血可能增加感染风险。“低危MDS主要以改善生活质量为主，要延长患者生存，避免疾病向高危MDS转化。”韩冰说。除了输血支持，目前治疗MDS的药物看起来似乎不少：红细胞生成刺激剂（ESA）、免疫调节剂、去甲基化药物……但实际应用中还存在一定的限制。用来促进造血干细胞生长和分化的ESA，是临床上治疗MDS贫血使用较多的一线药物。不过韩冰指出，ESA的疗效和持续时间均有限，仅1/3患者对此治疗有应答且中位持续应答时间仅6-18个月[5,6,7,8]。更麻烦的是，一旦对ESA没有效果换用其他药物，二线治疗应答率只有20-40%[9]，疗效更低。
“很多低危MDS患者经历了多种治疗，症状依然无法改善。对于这类患者，需要更好的治疗手段摆脱输血依赖。”韩冰说。对章迎而言，需要面对的选择相对简单：综合各项指标，比较公认的解决办法就是接受TGF-β抑制剂，即促红细胞成熟治疗。这是一种用于治疗较低危骨髓增生异常综合征的治疗方式，通过与调控红细胞成熟的关键因子——与TGF-β超家族配体选择性结合，降低异常增强的Smad 2/3信号通路的活性，进而促进红细胞成熟，改善无效造血。辗转几家医院，医生都给出了同样的治疗方案。章迎决定试一试。3
重获人生“续航力”
每三周接受一次促红细胞成熟治疗，连续用药后，章迎的身体状态逐渐有了好转。最明显的感受是“有劲”，他形容就像感冒打点滴后“身体变轻松了”。以往血红蛋白低的时候，他上三楼都得歇好几次，接受治疗几个月后，上四楼几乎不用喘气。对于较低危MDS患者而言，如果血红蛋白能达到100g/L，机体供氧能力、生活质量就能得到显著改善。如今，章迎的血红蛋白已超过100g/L，各项指标也逐渐恢复到接近正常的水平，体力和精神状态明显改善。他习惯早晨四点半起床，出门走上四五千步，中午再溜达一圈，即便汗流浃背。“走完回家喝点水、洗把脸，给自己整点吃的。”“脱离输血的MDS患者可获得更好的预后。研究数据显示，TGF-β抑制剂能改善贫血且具有延缓“转白”（即转化为急性白血病）和延长LR-MDS患者生存期的趋势，有望助力患者从‘改善输血依赖’到‘延长生存’的跨越。“韩冰表示。让章迎一家人感到欣慰的是，章迎也摆脱了输血依赖。确诊后，他只有在血红蛋白60g/L时输过一次血，后来就再也没输过。韩冰鼓励患者树立战胜MDS的信心，“治疗手段不断进步，如今有这么一种创新的治疗手段，帮助患者摆脱输血依赖、提升生活质量，活得更有尊严。”骨髓增生异常综合征（MDS）患者 章迎（化名）说来也奇妙，章迎生病后，无论是说话的语气还是和女儿的互动方式，都和以前不一样了。“以往的父亲脾气冲、火爆得很，又不爱说话。现在，整个人柔和了许多。”章薇说。她第一次发现，两代人之间最大的幸福，便是彼此都能照顾好自己，守着身体康健。“有父母在，你总会觉得你上面有一片天，为你撑着一切。如果父母不在，我就觉着我不太敢想。”以往带家人出门旅游，她总会带上母亲，觉得父亲可有可无，但病情稳定后，她决定带上父母一起出门。像天下大部分父亲那样，不善春风化雨的父爱，恐怕终究得借助时间的穿凿。到北京旅游，章迎不忘捎上老家菜园里的黄瓜和柿子，“他说让我尝尝，自己种的好吃。”生活一天又一天，章薇希望父亲能亲眼看到外孙结婚的场景。“希望吧。”章迎说，尽管不知道这段路有多长，他希望先把眼前这段路走好。（为保护患者隐私，文中章迎、章薇均为化名。若您想了解更多疾病相关信息，请咨询医疗卫生专业人士。）（专题）参考资料：[1]Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ et al. Luspatercept in Patients with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes. N Engl J Med 2020; 382: 140-151.[2]Greenberg PL, Tuechler H, Schanz J et al. Revised international prognostic scoring system for myelodysplastic syndromes. Blood 2012; 120: 2454–2465.[3]Henry DH, Glaspy J, Harrup R et al. Roxadustat for the treatment of anemia in patients with lower-risk myelodysplastic syndrome: Open-label, dose-selection, lead-in stage of a phase 3 study. Am J Hematol 2022; 97: 174–184.[4]冯悦 等. 输血依赖型较低危组骨髓增生异常综合征的治疗进展. 肿瘤防治研究 2021; 48: 409–413.[5]Park S, Hamel J-F, Toma A et al. Outcome of Lower-Risk Patients With Myelodysplastic Syndromes Without 5q Deletion After Failure of Erythropoiesis-Stimulating Agents. J Clin Oncol 2017; 35: 1591–1597.[6]Fenaux P, Santini V, Spiriti MAA et al. A phase 3 randomized, placebo-controlled study assessing the efficacy and safety of epoetin-α in anemic patients with low-risk MDS. Leukemia 2018; 32: 2648–2658.[7]Fenaux P, Platzbecker U, Ades L. How we manage adults with myelodysplastic syndrome. Br J Haematol 2020; 189: 1016–1027.[8]Platzbecker U, Symeonidis A, Oliva EN et al. A phase 3 randomized placebo-controlled trial of darbepoetin alfa in patients with anemia and lower-risk myelodysplastic syndromes. Leukemia 2017; 31: 1944–1950[9]Park S, Hamel J-F, Toma A et al. Outcome of Lower-Risk Patients With Myelodysplastic Syndromes Without 5q Deletion After Failure of Erythropoiesis-Stimulating Agents. J Clin Oncol 2017; 35: 1591–1597.阅读原文
跳转微信打开
